Η κυστική ίνωση μπορεί να έχει νέα φαρμακευτική αγωγή

• Απρίλιος 25, 2024

Τα άτομα με κυστική ίνωση θα μπορούσαν να έχουν ελπίδα χάρη σε ένα νέα φαρμακευτική αγωγή που έχει αποδειχθεί ότι βελτιώνει δραστικά το πνευμονική λειτουργία από εκείνους που την υποφέρουν.

Το χάπι είναι το πρώτο φάρμακο που επιτίθεται στην αιτία του προβλήματος και όχι στα συμπτώματα αυτής της κληρονομικής νόσου. Ωστόσο, μόνο το 5% των ατόμων που πάσχουν από την πάθηση έχουν μετάλλαξη απαραίτητο για να λειτουργήσει το φάρμακο. Ένα δεύτερο φάρμακο βρίσκεται υπό διερεύνηση, έτσι ώστε με το συνδυασμό των δύο να μπορούν να διορθώσουν αποτελεσματικότερα την ασθένεια.

Peter Mueller , επιστημονικός διευθυντής της Vertex Pharmaceuticals στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης και της ομάδας του, εξέτασε το φάρμακο VX-770 και ένα εικονικό φάρμακο σε μια ομάδα 161 ατόμων με κυστική ίνωση σε διάστημα ενός έτους.

Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι περισσότεροι συμμετέχοντες ανέκτησαν έως και το 60% της κανονικής λειτουργίας των πνευμόνων. Όσοι έλαβαν VX-770 είχαν βελτίωση κατά περίπου 20% στην λειτουργία των πνευμόνων σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

"Τα αποτελέσματα υπερέβησαν τις προσδοκίες μας", δήλωσε ο Mueller αφού δημοσίευσε την ανακάλυψη.

Η κυστική ίνωση είναι α γενετική ασθένεια , που παρουσιάζεται συχνότερα στα παιδιά, η οποία επιτίθεται σε ολόκληρο το σώμα, προκαλώντας σταδιακά αναπηρία και ενδεχομένως το θάνατο. Επηρεάζει τους πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα, τους ιδρωτοποιούς αδένες και άλλους χώρους.

Η αιτία του κυστική ίνωση οφείλεται σε ελάττωμα σε a πρωτεΐνη των πνευμονικών κυττάρων, που ονομάζεται ρυθμιστής διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR, από το ακρωνύμιο της στα αγγλικά). Το φάρμακο VX-770 επιτίθεται και διορθώνει τη ζημία που προκαλείται από αυτή την πρωτεΐνη.

Το CFTR πρωτεΐνες σχηματίζουν κανάλια στην επιφάνεια της μεμβράνης του πνεύμονες και άλλα κύτταρα που μεταφέρουν ιόντα χλωρίου εκτός και εντός του κυττάρου. Όταν αποτύχουν, οι πνεύμονες αρχίζουν να γεμίζουν βλέννα , καθιστώντας την αναπνοή δύσκολη και, στους πιο ευάλωτους ασθενείς, λοιμώξεις.

Το VX-770 διορθώνει το ελάττωμα και "ανοίγει τα κανάλια", λέει Stuart Elborn , από το Queen's University στην Αγγλία και κύριο ερευνητή της δοκιμής.

Η Vertex ανακοίνωσε ότι αναμένει ότι σε 2 ή 3 μήνες το φάρμακο θα εγκριθεί από τις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρώπη.

Πηγή: Ίδρυμα Κυστικής Ίνωσης, Ειδικός Επιστήμων και Μεξικανική Ένωση Κυστικής Ίγχωσης A.C.