Η γονιδιακή θεραπεία διορθώνει σπάνια ασθένεια του αίματος

• Απρίλιος 20, 2024

Γερμανοί ερευνητές ανέφεραν ότι μέσω γονιδιακής θεραπείας (ή γονιδιακής θεραπείας) κατάφεραν να διορθώσουν τη δυσλειτουργία του γονιδίου που ήταν υπεύθυνος για τη θεραπεία Σύνδρομο Wiscott-Aldrich , μια ασθένεια που θεωρείται σπάνια, αλλά καταστροφική παιδιά γιατί προκαλεί αιμορραγίες παρατεταμένη από μικρές προσκρούσεις ή γρατζουνιές. Αυτή η διαταραχή αφήνει τα παιδιά ευάλωτα σε ορισμένους τύπους καρκίνου και επικίνδυνων λοιμώξεων, δημοσιεύει η πύλη ειδήσεων. Νέα της Ημέρας Υγείας.

Το πείραμα θεωρήθηκε επιτυχές, επειδή τα εμφυτευμένα κύτταρα ήταν σε θέση να αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων και τη βελτίωση ορισμένων κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος.

Ωστόσο, ένα από τα 10 παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη ανέπτυξε οξύτητα Λευχαιμία Τ κυττάρου , ως αποτέλεσμα της εισαγωγής ενός a υγιές γονίδιο μέσω ενός ιικού φορέα (ενός τροποποιημένου ιού που λειτουργεί ως φορέας για την εισαγωγή γενετικού υλικού στον πυρήνα ενός άλλου κυττάρου).

Η μελέτη δείχνει μια πιθανή πρόοδο στην γονιδιακή θεραπεία με τα βλαστικά κύτταρα σε μια γενετική διαταραχή, δήλωσε ο ειδικός και διευθυντής του Κέντρο Αριστείας για τη Γήρανση και Επισκευή Εγκεφάλου στο Πανεπιστήμιο της Νότιας Φλόριντα, Paul Sanberg για Νέα της Ημέρας Υγείας, αν και αναγνώρισε ότι είναι απαραίτητο να βρεθεί αποτελεσματικότερων φορέων και ασφάλιση

Τα παιδιά που αναπτύσσουν σύνδρομο Wiskott-Aldrich γεννιούνται με α γενετικό ελάττωμα κληρονόμησε το Χ χρωμοσώματος , η οποία επηρεάζει τον αριθμό και το μέγεθος του αιμοπετάλια και τα κάνει πιο ευάλωτα σε αιμορραγία εύκολα και να υποφέρουν λοιμώξεις

Η πιο χρησιμοποιημένη θεραπεία για αυτό το σύνδρομο είναι η μεταμόσχευση νωτιαίου μυελού , της εργασίας, μπορεί να θεραπεύσει τον ασθενή, αν και μια επικίνδυνη διαδικασία λόγω της απόρριψης που μπορεί να δημιουργήσει το σώμα και των λοιμώξεων που εμφανίζονται αργότερα.