Νέα προσπάθεια να αντιστραφεί η τύφλωση

• Απρίλιος 18, 2024

Για δεύτερη φορά στην ιστορία, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών (FDA) εξουσιοδοτεί μια ανθρώπινη δοκιμή για μια θεραπεία που αναπτύχθηκε με βάση εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα .

Σε συνέντευξή του στο τηλεοπτικό κανάλι του CNN, ο William Caldwell, εκτελεστικός διευθυντής της Προηγμένη κυτταρική τεχνολογία(Advanced Cell Technology (ACT) της Μασαχουσέτης, δήλωσε ότι 366 ημέρες μετά την ολοκλήρωση της αίτησης, η υπογραφή του έλαβε έγκριση από το FDA για να ξεκινήσει την κλινική δοκιμή χρησιμοποιώντας κυττάρων δημιουργήθηκε από εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα .

Η θεραπεία θα είναι για μια εκφυλιστική κληρονομική οφθαλμική νόσο. Από αυτή την άποψη, ο Caldwell σχολίασε: "Η πραγματική δουλειά έρχεται τώρα, ξεκινώντας τη δοκιμή, ελπίζουμε ότι οι πρώτοι ασθενείς θα μπορούν να εγγραφούν για το πρώτο τρίμηνο του 2011."

Η εταιρεία ελπίζει να βρει μια θεραπεία για το Οφθαλμική δυστροφία του Stargardt , η πιο κοινή μορφή νεανικής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας, για την οποία δεν υπάρχει σήμερα καμία θεραπεία. Επηρεάζει περίπου το ένα στα 10 χιλιάδες παιδιά.

Τα άτομα με αυτήν την ασθένεια χάνουν το δικό τους όραμα μεταξύ οκτώ και δέκα ετών και μπορεί να μείνει τυφλή μέχρι να φτάσουν τα 30, λέει ο Caldwell.

Το κυττάρων που οι ασθενείς θα λάβουν δεν είναι καθαρά ανθρώπινα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα, αλλά μετατρέπονται σε υγιή κύτταρα του επιθηλίου της αμφιβληστροειδούς χρωστικής (EPR).

Τα κύτταρα EPR βρίσκονται φυσικά στο νευρωνικό αμφιβληστροειδή και είναι ο θάνατός του που οδηγεί σε τύφλωση σε ασθενείς με εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας. Το ACT ανέφερε ότι οι μελέτες σε ζώα τους κατάφεραν να αποκαταστήσουν την όραση μετά την ένεση αυτών των νέων κυττάρων RPE.

Εάν η θεραπεία λειτουργεί, ο Caldwell πιστεύει ότι θα εφαρμοστεί σε σχέση με άλλες ασθένειες που οδηγούν τύφλωση , συμπεριλαμβανομένης εκφυλισμό της ωχράς κηλίδας από το γήρανση , που επηρεάζει εκατομμύρια ανθρώπους και αυτό θα αυξηθεί ενώ οι άνθρωποι που γεννήθηκαν στη γενιά του baby boom (1946-1964) γερνάει .